{"id":332263,"date":"2020-02-14T14:03:34","date_gmt":"2020-02-14T17:03:34","guid":{"rendered":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/?p=332263"},"modified":"2020-02-14T14:03:34","modified_gmt":"2020-02-14T17:03:34","slug":"un-medicamento-personalizado","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/un-medicamento-personalizado\/","title":{"rendered":"Un medicamento personalizado"},"content":{"rendered":"<p>Mila M. es una ni\u00f1ita estadounidense de 8 a\u00f1os portadora de un trastorno gen\u00e9tico raro y fatal: la enfermedad de Batten, causada por alteraciones gen\u00e9ticas que conducen a la acumulaci\u00f3n de lipopigmentos en las c\u00e9lulas del cerebro y del sistema nervioso. En concentraciones elevadas, esos pigmentos matan a las c\u00e9lulas, comprometiendo progresivamente las funciones motoras. La enfermedad afecta a uno de cada 25 mil ni\u00f1os en Estados Unidos. Casi todos mueren entre la infancia y la adolescencia. Se espera que no sea el caso de Mila. Bajo la coordinaci\u00f3n del m\u00e9dico Timothy Yu, del Hospital Infantil de Boston, en Massachusetts, investigadores de Estados Unidos han creado un medicamento a su medida en menos de un a\u00f1o (el desarrollo y la aprobaci\u00f3n de un nuevo compuesto suelen tardar una d\u00e9cada). La mol\u00e9cula se adhiere al fragmento alterado del gen CLN7 y permite as\u00ed su lectura correcta y la s\u00edntesis de las prote\u00ednas funcionales. Mila empez\u00f3 a ser medicada con el compuesto, bautizado milasen, en enero de 2018; y present\u00f3 mejoras: la frecuencia y la duraci\u00f3n de las convulsiones han disminuido y otros s\u00edntomas se han estabilizado (<em>NEJM,<\/em> 13 de octubre). El nuevo medicamento probablemente no revertir\u00e1 el cuadro, pero puede impedir su agravamiento. La producci\u00f3n del compuesto constituye una prueba de que es posible crear tratamientos personalizados para enfermedades gen\u00e9ticas. Por su costo y complejidad, sin embargo, esta alternativa seguramente solo ser\u00e1 viable para una cantidad reducida de personas.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Investigadores de Estados Unidos han creado un medicamento a una ni\u00f1ita portadora de un trastorno gen\u00e9tico raro y fatal","protected":false},"author":476,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_exactmetrics_skip_tracking":false,"_exactmetrics_sitenote_active":false,"_exactmetrics_sitenote_note":"","_exactmetrics_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[1670],"tags":[316],"coauthors":[786],"class_list":["post-332263","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-notas-es","tag-medicina-es"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/332263","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/476"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=332263"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/332263\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":332264,"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/332263\/revisions\/332264"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=332263"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=332263"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=332263"},{"taxonomy":"author","embeddable":true,"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/coauthors?post=332263"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}