{"id":355193,"date":"2020-10-28T17:51:43","date_gmt":"2020-10-28T20:51:43","guid":{"rendered":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/?p=355193"},"modified":"2020-10-28T17:51:43","modified_gmt":"2020-10-28T20:51:43","slug":"terapia-genica-en-el-horizonte","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/terapia-genica-en-el-horizonte\/","title":{"rendered":"Terapia g\u00e9nica en el horizonte"},"content":{"rendered":"<p>La bioqu\u00edmica estadounidense Jennifer Doudna, de la Universidad de California en Berkeley, es una de las personas m\u00e1s conocidas que est\u00e1 detr\u00e1s de la t\u00e9cnica de edici\u00f3n g\u00e9nica CRISPR-Cas9. En forma conjunta con una excolaboradora, la genetista francesa Emmanuelle Charpentier, Doudna demostr\u00f3 en 2012 que era posible simplificar esa herramienta y utilizarla parta alterar genes seleccionados con antelaci\u00f3n. A continuaci\u00f3n, puede leerse la entrevista que Doudna concedi\u00f3 en febrero, semanas antes de que saliera publicado un estudio en la revista <em>Science<\/em>, que present\u00f3 resultados prometedores del uso de la t\u00e9cnica CRISPR contra el c\u00e1ncer.<\/p>\n<p><strong>\u00bfUsted cree que la CRISPR ser\u00e1 usada como tratamiento en personas?<\/strong><br \/>\nNo doy por hecho que la CRISPR pueda utilizarse para tratar enfermedades humanas. Lo cierto es que vivimos un momento de entusiasmo. Resulta estimulante ver a tanta gente de diferentes disciplinas uni\u00e9ndose para crear terapias que pueden ayudar a pacientes con enfermedades para las cuales a\u00fan no hay cura. Frente a esa promesa, es importante definir adecuadamente las expectativas. Los test previos con terapias gen\u00e9ticas condujeron a resultados fallidos e inesperados. Tenemos que aprender de la historia. Hay mucho esfuerzo por delante para poder garantizar que las nuevas terapias de edici\u00f3n g\u00e9nica sean seguras.<\/p>\n<p><strong>\u00bfQu\u00e9 tal lejos de la pr\u00e1ctica cl\u00ednica se encuentra esa estrategia de edici\u00f3n g\u00e9nica?<\/strong><br \/>\nLos ensayos cl\u00ednicos pueden llevar varios a\u00f1os. Ese tiempo es necesario para poder evaluar la seguridad y la eficacia de la terapia.<\/p>\n<p><strong>La CRISPR es m\u00e1s barata y f\u00e1cil de usar que otras t\u00e9cnicas de edici\u00f3n g\u00e9nica. \u00bfQu\u00e9 necesita mejorarse?<\/strong><br \/>\nHay dos desaf\u00edos t\u00e9cnicos. El primero es el obst\u00e1culo para la reparaci\u00f3n del ADN. La CRISPR-Cas9 es un par de tijeras moleculares que cortan las dos cintas del ADN. El paso siguiente consiste en reparar el ADN de manera tal que se produzca la alteraci\u00f3n deseada. Para esta etapa, los cient\u00edficos conf\u00edan en las prote\u00ednas de reparaci\u00f3n del ADN presentes en las c\u00e9lulas. El problema radica en que la introducci\u00f3n de una nueva secuencia de ADN en el sitio del corte no siempre resulta eficiente. Para sortearlo, algunos cient\u00edficos est\u00e1n anexando al sistema CRISPR-Cas9 otras prote\u00ednas capaces de alterar la mol\u00e9cula de ADN sin cercenarla. La segunda dificultad radica en lograr que las mol\u00e9culas de CRISPR-Cas9 lleguen a las c\u00e9lulas en las cuales deben actuar, por ejemplo, en el cerebro, el coraz\u00f3n o los pulmones. Para superar este reto, los cient\u00edficos las est\u00e1n empaquetando en toda una gama de veh\u00edculos diferentes que puedan conducirlas hasta las c\u00e9lulas deseadas.<\/p>\n<p><strong>La CRISPR ya est\u00e1 siendo evaluada en humanos en Estados Unidos y en China. \u00bfHab\u00eda evidencias de que fuese segura?<\/strong><br \/>\nNo puedo explayarme sobre la estructura regulatoria de China, pero las pruebas de seguridad y eficacia que realiza la FDA en Estados Unidos son un proceso exhaustivo y s\u00f3lido. Queremos que los beneficios de la edici\u00f3n del genoma lleguen a quienes los precisan, pero es necesario tener conciencia para no avanzar demasiado r\u00e1pido. Los resultados experimentales previos se ajustaban a los est\u00e1ndares de la FDA, permitiendo el inicio de los test en humanos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"La bioqu\u00edmica estadounidense Jennifer Doudna es una de las personas m\u00e1s conocidas que est\u00e1 detr\u00e1s de la t\u00e9cnica de edici\u00f3n g\u00e9nica CRISPR-Cas9","protected":false},"author":476,"featured_media":357948,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"_exactmetrics_skip_tracking":false,"_exactmetrics_sitenote_active":false,"_exactmetrics_sitenote_note":"","_exactmetrics_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[183,1670],"tags":[278,306],"coauthors":[786],"class_list":["post-355193","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-entrevista-es","category-notas-es","tag-biologia-es","tag-genetica-es","keywords-crispr-cas9-es","keywords-jennifer-doudna","keywords-nobel-es"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/355193","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/476"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=355193"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/355193\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":358069,"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/355193\/revisions\/358069"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/357948"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=355193"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=355193"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=355193"},{"taxonomy":"author","embeddable":true,"href":"https:\/\/revistapesquisa.fapesp.br\/es\/wp-json\/wp\/v2\/coauthors?post=355193"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}