Palavra-chave: Doenças raras

Terapia gênica em dose única promove melhora clínica em crianças e adolescentes com atrofia muscular espinhal

Em teste com 126 participantes, tratamento aplicado na coluna aprimorou de modo significativo a capacidade de realizar movimentos

Filhos da união entre parentes têm risco quatro vezes maior de nascer com doenças genéticas raras do que os sem consanguinidade