CDC / Janice Haney CarrHemácias vistas ao microscópio eletrônico:
morte precoce na talassemiaCDC / Janice Haney Carr
Em testes com uma droga experimental, uma equipe internacional coordenada pelo biólogo brasileiro Ivan Cruz Moura e pelo médico francês Olivier Hermine demonstrou ser possível controlar e até reverter o sintoma mais comum e debilitante da talassemia, uma doença genética que não tem cura e exige transfusões sanguíneas por toda a vida. A causa da talassemia são defeitos nos genes que guardam a receita para a produção de uma das duas proteínas que formam a hemoglobina, molécula que transporta o oxigênio e o gás carbônico no sangue. Alterações nesses genes levam à produção de hemoglobinas defeituosas e à morte precoce das hemácias, as células que a abrigam. A morte precoce dessas células leva à anemia, uma redução importante no número de hemácias em circulação, que pode afetar o desenvolvimento e causar problemas cardíacos. Os pesquisadores verificaram que, em experimentos com roedores e testes iniciais com pessoas com talassemia, foi possível aumentar a taxa de amadurecimento das hemácias e reverter a anemia. “Na talassemia, as células precursoras das hemácias morrem por acumular proteínas defeituosas que formam a hemoglobina”, explica Moura, pesquisador do Instituto Nacional de Saúde e Pesquisas Médicas (Inserm) da França. Usando o composto experimental sotatercept, inicialmente desenvolvido para tratar a osteoporose, os pesquisadores conseguiram aumentar o número de células precursoras que sobreviviam à fase crítica e se tornavam hemácias maduras. O brasileiro Thiago Maciel e o francês Michael Dussiot testaram o composto em camundongos geneticamente modificados para apresentar sintomas de talassemia e obtiveram resultados animadores (Nature Medicine, abril). Como o composto já havia sido dado a mulheres com osteoporose, foi possível iniciar em seguida os testes em humanos. Cerca de 20 pessoas com talassemia haviam sido tratadas até o fim de abril. Oitenta por cento das que receberam doses terapêuticas melhoraram da anemia. “O composto não combate a causa da doença, mas corrige o problema”, diz Moura. “Por ora, podemos dizer que é promissor.” Ele acredita que, se funcionar contra a talassemia, talvez seja útil contra outras formas de anemia.
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