Camundongos “Beethoven”, portadores de uma alteração genética que progressivamente leva à surdez, mantiveram a audição graças a um experimento de edição do DNA (Nature, 20 de dezembro). O grupo liderado pelo químico David Liu, da Universidade Harvard, nos Estados Unidos, injetou diretamente no ouvido interno dos camundongos partículas de gordura, ou lipídios, contendo a ferramenta CRISPR-Cas9. Com um trecho de RNA servindo como guia para encontrar a mutação causadora do defeito (uma única letra do DNA), a enzima Cas9 desativou apenas a cópia defeituosa do gene envolvido. Em quatro semanas, os animais que tiveram os ouvidos tratados já se mostravam mais sensíveis ao som do que os não submetidos à intervenção. Transpondo para o contexto humano, essa melhora equivale à diferença entre ser ou não capaz de ouvir uma conversa em voz baixa. Passadas oito semanas do tratamento, os camundongos de material genético editado se assustavam com um barulho súbito de 120 decibéis – correspondente ao de uma serra elétrica ou de um show de rock. Enquanto isso, seus companheiros não tratados permaneciam impassíveis. O sucesso da terapia não se deveu apenas ao desligamento do gene defeituoso. É importante o fato de os lipídios serem absorvidos apenas localmente pelas células que captam o som e não se deslocarem muito pelo organismo. O preparado tem pouca durabilidade, o que diminui o risco de a enzima Cas9 cortar as versões normais do gene. Os resultados foram promissores para a busca por tratamentos semelhantes para seres humanos. Liu é um dos fundadores de uma empresa que tenta desenvolver tratamentos com base em edição gênica.
