Ratones “Beethoven”, portadores de una alteración genética que conduce a una sordera progresiva, mantuvieron su audición merced a un experimento de edición del ADN (Nature, 20 de diciembre). El grupo liderado por el químico David Liu, de la Universidad Harvard, en Estados Unidos, inoculó directamente en el oído interno de los ratones partículas de grasa, es decir, lípidos, que contenían la herramienta CRISPR-Cas9. Junto a un segmento de ARN que le sirve como guía para hallar la mutación causante del defecto (una única letra del ADN), la enzima Cas9 desactivó solamente la copia defectuosa del gen involucrado. En cuatro semanas, los animales que recibieron el tratamiento en sus oídos se mostraron más sensibles al sonido que aquéllos que no fueron sometidos a esa intervención. Trasponiéndolo a un contexto humano, esta mejoría equivaldría a la diferencia entre ser o no capaz de oír una conversación en voz baja. Luego de ocho semanas de tratamiento, los ratones con el material genético editado se asustaban con un ruido súbito de 120 decibeles, un sonido correspondiente al de una sierra eléctrica o a un recital de rock. Mientras tanto, sus compañeros no tratados permanecían impasibles. El éxito de la terapia se basó tan sólo en la desconexión del gen defectuoso. También es importante que los lípidos se absorban tan sólo a nivel local por las células que captan el sonido y no se desplacen demasiado por el organismo. El compuesto tiene poca durabilidad, lo que reduce el riesgo de que la enzima Cas9 recorte las versiones normales del gen. Los resultados fueron alentadores para la búsqueda de tratamientos similares en seres humanos. Liu es uno de los fundadores de una empresa que intenta desarrollar tratamientos basándose en la edición génica.
RepublicarGenética
Una técnica revierte la sordera genética en ratones
A partir de la izquierda, imágenes por microscopía de las células del oído de un roedor con la mutación causante de la sordera, de un animal tratado y de un ratón sano
Gao, X. et al. Nature. 2017
