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Entrevista

Terapia gênica no horizonte

Duncan.Hull / Wikimedia Commons

A bioquímica norte-americana Jennifer Doudna, da Universidade da Califórnia em Berkeley, é um dos nomes mais conhecidos por trás da técnica de edição gênica CRISPR-Cas9. Em parceria com uma ex-colaboradora, a geneticista francesa Emmanuelle Charpentier, Doudna mostrou em 2012 que era possível simplificar a ferramenta e usá-la para alterar genes previamente escolhidos. Leia a seguir entrevista concedida em fevereiro, semanas antes de um estudo publicado na revista Science apresentar resultados promissores do uso da CRISPR contra o câncer.

Considera certo que a CRISPR será usada para tratar pessoas?
Não dou por certo que a CRISPR venha a ser usada para tratar doenças humanas. Certamente, vivemos um momento empolgante. É encorajador ver tantas pessoas de diferentes disciplinas se unindo para criar terapias que podem ajudar indivíduos com doenças para as quais ainda não há cura. Diante dessa promessa, é importante definir adequadamente as expectativas. Testes com terapias genéticas anteriores levaram a resultados malsucedidos e inesperados. Precisamos aprender com a história. Há muito esforço a ser feito para garantir que novas terapias de edição gênica sejam seguras.

Quão distante essa estratégia de edição de genes está da prática clínica?
Os ensaios clínicos podem levar vários anos. Esse tempo é necessário para avaliar a segurança e a eficácia da terapia.

A CRISPR é mais barata e fácil de usar do que outras técnicas de edição gênica. O que precisa ser aprimorado?
Há dois desafios técnicos. O primeiro é o obstáculo ao reparo do DNA. A CRISPR-Cas9 é um par de tesouras moleculares que corta as duas fitas do DNA. O passo seguinte é reparar o DNA de modo a produzir a mudança desejada. Para essa etapa, os cientistas confiam nas proteínas de reparo do DNA presentes nas células. O problema é que introduzir uma nova sequência de DNA no local do corte nem sempre é eficiente. Para contorná-lo, alguns pesquisadores estão anexando outras proteínas ao sistema CRISPR-Cas9 capazes de alterar a molécula de DNA sem cortá-la. O segundo obstáculo é fazer as moléculas de CRISPR-Cas9 chegarem às células nas quais têm de agir, por exemplo, no cérebro, coração, pulmão. Para superar esse desafio, os cientistas estão empacotando-as em uma variedade de veículos diferentes que possam levá-las às células desejadas.

A CRISPR já está sendo avaliada em seres humanos nos Estados Unidos e na China. Havia evidências de que fosse segura?
Não posso falar sobre a estrutura regulatória da China, mas os testes de segurança e eficácia realizados pela FDA nos Estados Unidos são um processo exaustivo e robusto. Queremos que os benefícios da edição do genoma cheguem a quem precisa, mas é necessário ter consciência para não irmos rápido demais. Resultados experimentais anteriores haviam atendido os padrões da FDA, permitindo o início dos testes em seres humanos.

O site da revista Pesquisa FAPESP traz uma versão ampliada desta entrevista.

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