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Entrevista

Terapia génica en el horizonte

Duncan.Hull/Wikimedia Commons

La bioquímica estadounidense Jennifer Doudna, de la Universidad de California en Berkeley, es una de las personas más conocidas que está detrás de la técnica de edición génica CRISPR-Cas9. En forma conjunta con una excolaboradora, la genetista francesa Emmanuelle Charpentier, Doudna demostró en 2012 que era posible simplificar esa herramienta y utilizarla parta alterar genes seleccionados con antelación. A continuación, puede leerse la entrevista que Doudna concedió en febrero, semanas antes de que saliera publicado un estudio en la revista Science, que presentó resultados prometedores del uso de la técnica CRISPR contra el cáncer.

¿Usted cree que la CRISPR será usada como tratamiento en personas?
No doy por hecho que la CRISPR pueda utilizarse para tratar enfermedades humanas. Lo cierto es que vivimos un momento de entusiasmo. Resulta estimulante ver a tanta gente de diferentes disciplinas uniéndose para crear terapias que pueden ayudar a pacientes con enfermedades para las cuales aún no hay cura. Frente a esa promesa, es importante definir adecuadamente las expectativas. Los test previos con terapias genéticas condujeron a resultados fallidos e inesperados. Tenemos que aprender de la historia. Hay mucho esfuerzo por delante para poder garantizar que las nuevas terapias de edición génica sean seguras.

¿Qué tal lejos de la práctica clínica se encuentra esa estrategia de edición génica?
Los ensayos clínicos pueden llevar varios años. Ese tiempo es necesario para poder evaluar la seguridad y la eficacia de la terapia.

La CRISPR es más barata y fácil de usar que otras técnicas de edición génica. ¿Qué necesita mejorarse?
Hay dos desafíos técnicos. El primero es el obstáculo para la reparación del ADN. La CRISPR-Cas9 es un par de tijeras moleculares que cortan las dos cintas del ADN. El paso siguiente consiste en reparar el ADN de manera tal que se produzca la alteración deseada. Para esta etapa, los científicos confían en las proteínas de reparación del ADN presentes en las células. El problema radica en que la introducción de una nueva secuencia de ADN en el sitio del corte no siempre resulta eficiente. Para sortearlo, algunos científicos están anexando al sistema CRISPR-Cas9 otras proteínas capaces de alterar la molécula de ADN sin cercenarla. La segunda dificultad radica en lograr que las moléculas de CRISPR-Cas9 lleguen a las células en las cuales deben actuar, por ejemplo, en el cerebro, el corazón o los pulmones. Para superar este reto, los científicos las están empaquetando en toda una gama de vehículos diferentes que puedan conducirlas hasta las células deseadas.

La CRISPR ya está siendo evaluada en humanos en Estados Unidos y en China. ¿Había evidencias de que fuese segura?
No puedo explayarme sobre la estructura regulatoria de China, pero las pruebas de seguridad y eficacia que realiza la FDA en Estados Unidos son un proceso exhaustivo y sólido. Queremos que los beneficios de la edición del genoma lleguen a quienes los precisan, pero es necesario tener conciencia para no avanzar demasiado rápido. Los resultados experimentales previos se ajustaban a los estándares de la FDA, permitiendo el inicio de los test en humanos.

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