El artículo “Medicamentos de alto custo para doenças raras no Brasil: o exemplo das doenças lisossômicas” aborda, de forma crítica, los aspectos de las políticas públicas brasileñas para medicamentos, enfatizando en las drogas caras para el combate de molestias raras. Como ejemplo, se utilizaron las enfermedades lisosómicas por su rareza y por la tendencia mundial al desarrollo de nuevos fármacos para su tratamiento. Se abordaron tres tipos de esa molestia: la enfermedad de Gaucher, la enfermedad de Fabry y la mucopolisacaridosis tipo I. Aunque todas tengan medicamentos con registro en Brasil, la de Gaucher es la única con protocolo clínico y directrices de tratamiento abaladas por el Ministerio de la Salud. A pesar de las dificultades para dotar de una política específica a cada enfermedad rara, es posible que se establezcan modelos racionales para hacer frente a ese creciente desafío. Los autores del estudio fueron Mónica Vinhas de Souza, Bárbara Corrêa Krug e Ida Vanessa Doederlein Schwartz, de la Universidad Federal del Rio Grande do Sul, y Paulo Dornelles Picon, del Hospital das Clínicas de Porto Alegre.
Ciência & Saúde Coletiva – vol. 15 – supl. 3 – Rio de Janeiro – nov. 2010
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