Entre 1975 y 1999 tan solo 15 nuevos productos fueron desarrollados para el tratamiento de la tuberculosis y de enfermedades tropicales tales como el mal de Chagas, la malaria, la leishmaniosis y la enfermedad del sueño. En comparación, en igual período surgieron 179 nuevas drogas solamente para atender a los portadores de enfermedades cardiovasculares. Vale la pena destacar que tanto aquellas enfermedades – tratadas con negligencia, para las cuales el tratamiento, cuando éste existe, es inadecuado – como las cardiovasculares responden prácticamente por el mismo porcentaje, es decir, alrededor del 12% del número total de enfermedades existentes en el planeta.
El desarrollo de nuevas drogas para las enfermedades que afectan a las poblaciones de los países en desarrollo poco interesa a la industria farmacéutica. Este inmenso mercado, pese a congregar aproximadamente al 80% de la población mundial, es poco atrayente ya que responde por apenas un 20% de las ventas globales de medicamentos. Y esta desidia es responsable de la muerte de millones de personas a nivel mundial.
Recientemente, gracias a la iniciativa de la institución humanitaria Médicos Sin Fronteras (MSF), a la cual se alió la Organización Mundial de la Salud (OMS), han empezado a aparecer los primeros frutos de un programa focalizado en el desarrollo de productos innovadores – medicamentos y vacunas – para enfermedades como las citadas, cuyo tratamiento no figura en el mapa de prioridades de la industria y que tampoco han sido objeto de políticas públicas firmes y estructuradas.
Denominado Iniciativa sobre Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (cuya sigla es DNDi en inglés), este programa articula los esfuerzos de instituciones científicas, gubernamentales y privadas de varios países. Las inversiones previstas son del orden de los 250 millones de dólares en un plazo de 12 años, período en el que se pretende obtener seis o siete nuevas drogas registradas y una cartera de ocho proyectos en desarrollo.
La propuesta de MSF – solventada inicialmente con recursos provenientes del premio Nobel de la Paz, recibido por la organización en 1999 – consiste básicamente en utilizar en esta iniciativa el mismo estándar que la industria farmacéutica adopta para la producción de drogas “rentables”, que generalmente llevan el sello de la llamada tecnología de punta. Esto es, desarrollar medicamentos que representen verdaderas innovaciones para antiguos males, muchos de los cuales ya no responden a los tratamientos convencionales.
Enfermedades y mercado
Los recursos iniciales para el período 2003-2004 giran en torno a los 20 millones de dólares. Con el avance de la iniciativa, la expectativa es que otros socios se sumen al programa, tejiendo así una red humanitaria, científica y social en el campo de la salud, inédita en el mundo quizá. Típicas de las regiones subdesarrolladas del planeta, las enfermedades olvidadas generalmente están relacionadas con la subnutrición y la falta de saneamiento. Desde la óptica empresarial, no vale la pena invertir tiempo y dinero en ese campo: el retorno financiero es muy bajo y en ciertos casos prácticamente nulo. Las estadísticas muestran que menos del 10% de los gastos totales en investigaciones en el área de salud se destinan a enfermedades que representan el 90% de la carga global.
Y a las enfermedades olvidadas les corresponde una fracción menor aún: se estima que de los alrededor de 70 mil millones de dólares gastados en investigación y desarrollo (I&D) en 2001, menos del 1% se habría destinado al desarrollo de tratamientos para estos males. Buscando revertir este cuadro de manera duradera y profesional, MSF lanzó oficialmente la DNDi en julio de este año en Ginebra. Sus bases de acción se sientan en las propuestas de un grupo que trabaja en el tema desde hace aproximadamente tres años.
Con la coordinación y la administración de MSF y de la OMS, la intención es involucrar a instituciones públicas y privadas, como así también a laboratorios y empresas en una verdadera cruzada internacional en pos de la cura de esas enfermedades. Para delinear este modelo, el desarrollo de nuevos medicamentos redundará en el diálogo entre varios centros de investigación, valiéndose del aparato y la infraestructura ya existentes de una forma más racional, productiva y eficiente.
Y esto es lo que está sucediendo en Brasil, con la participación de la Fundación Oswaldo Cruz (Fiocruz), cuyo Instituto de Tecnología en Fármacos (Far-Manguinhos) es uno de los miembros fundadores de la DNDi. El médico sanitarista Paulo Buss, presidente de la Fiocruz, explica que la institución está trabajando en una nueva formulación farmacéutica que asocia la acción de dos sustancias, la artesunato y la mefloquina (AS/MQ), para el tratamiento de la malaria. En el marco de este proyecto el Far-Manguinhos comanda una sociedad con otros dos centros de investigación brasileños, que pasarán por el tamiz de los técnicos de la OMS.
Las sofisticadas pruebas de toxicidad – una de las áreas en las que el desfase tecnológico del país es más profundo – se realizan en el laboratorio Unitox de la Universidad Santo Amaro (Unisa) de São Paulo. Y Genotox, una empresa incubada en el Centro de Biotecnología de la Universidad Federal de Rio Grande do Sul (UFRGS), se encarga de las pruebas de genotoxicidad, que detectan la posibilidad de mutación genética inducida por sustancias químicas que componen los medicamentos y evalúan su daño potencial.
La asociación internacional para la obtención de este medicamento – el cual, dependiendo de los resultados de la fase clínica, podrá ser lanzado en un plazo que oscila de tres a seis años – compromete también a instituciones de Tailandia y Malasia (en el área de pruebas clínicas) y del Reino Unido (estudios in vitro y moleculares).Al margen de la formulación AS/MQ, llevada adelante en el Far-Manguinhos, está en marcha otro proyecto vinculado a la malaria. Se trata de una formulación que asocia artesunato y amodiaquina (AS/AQ), cuyo desarrollo farmacéutico se está elaborando en Francia. A Brasil le caben las pruebas de toxicidad y genotoxicidad, y a Burkina Faso las pruebas clínicas en seres humanos.
Se encuentra también en fase de desarrollo a escala internacional el paromomicin, una droga de uso veterinario que está siendo rejuvenecida para uso humano en forma inyectable, y que opera en el combate contra la leishmaniosis. La creación de otros medicamentos seguirá en líneas generales esa misma estructura cooperativa: diferentes centros a nivel mundial se encargan de las diferentes etapas, que van de la formulación a la producción.
Competencia y resultados
Eloan Pinheiro, ex directora del Far-Manguinhos y miembro de DNDi internacional, asevera que la presencia brasileña en esta iniciativa redundó en la consolidación del Far-Manguinhos en el escenario mundial, luego de que la institución desarrolló las fórmulas para el cóctel de drogas de combate contra el virus del Sida. La capacitación científica existente hoy en día en Brasil es “extraordinaria”, afirma Paulo Buss. En su opinión, lo que falta aún en el país es un proyecto más consistente que combine la parte científica con el área industrial.
“Porque la investigación produce artículos científicos, y producir algo tangible no es una práctica común, no forma parte de la cultura universitaria brasileña”. En este ámbito el representante de la Campaña de Acceso a Medicamentos Esenciales de MSF de Brasil, Michel Lotrowska, sugiere que las instituciones brasileñas de financiamiento estructuren líneas de apoyo específicas para proyectos que se focalicen en el desarrollo de nuevos productos, esto es, proyectos que brinden resultados concretos a los pacientes.
Eloan Pinheiro observa que el país tiene una importante capacidad científica instalada en varias universidades e institutos. Esta base está apta para desarrollar nuevos productos para enfermedades olvidadas, utilizando tanto plantas medicinales como las armas que ofrece la biotecnología y la síntesis química.Pese a ello, existen grandes lagunas en las áreas de farmacología, toxicología, pruebas clínicas y desarrollo de metodología clínica. “En Brasil tenemos cerebros, pero nos faltan áreas estructuradas en cantidad y calidad para la realización de ensayos. Considero que esto es consecuencia de la falta de una política industrial en el sector de insumos terapéuticamente activos. No existe aún una política de producción de los insumos que están fuera de patente”, constata Eloan.
Durante las últimas décadas, el conocimiento científico en el área de salud evolucionó bastante y surgieron nuevos medicamentos para las enfermedades globales, como el cáncer y las afecciones cardiovasculares. Incluso para los problemas ligados al “estilo de vida”, tales como la celulitis, la calvicie y el jet leg han aparecido medicamentos innovadores.Contrastando con este cuadro de avance, se ha acentuado aún más el abismo que separa a las enfermedades tropicales de las no tropicales. Prácticamente no se han lanzado en los últimos 25 años remedios más “modernos” para controlar o acabar con las primeras. Muchas de estas afecciones son combatidas hasta hoy usando fórmulas que existen desde hace unos 40 años, que no producen más los efectos deseados, lo que aumenta el sufrimiento de la gente. Un documento de MSF señala que hasta hace muy poco los pacientes que sufrían la enfermedad del sueño, por ejemplo, debían someterse a un doloroso tratamiento a base de arsénico por falta de disponibilidad de un remedio más eficaz.
A pesar de estas constataciones, los expertos que trazaron las directrices de la DNDi no culpan únicamente a la iniciativa privada por la falta de nuevos productos en el mercado, como así también de kits de diagnóstico e incluso de vacunas para las enfermedades olvidadas. El programa apunta también fallas en el área pública. En los países menos desarrollados, entre otros factores se da una combinación perversa de falta de recursos financieros y carencias en el establecimiento de políticas de incentivo a la producción y al desarrollo tecnológico de tratamiento para estas patologías.
Una red regional
En la fase actual del programa se hizo una selección preliminar de 71 proyectos, según informa Michel Lotrowska. El próximo paso consiste en realizar una nueva selección para escoger a los que serán efectivamente desarrollados. La participación del sector privado aún está siendo delineada, y ha habido reuniones con la industria farmacéutica, pero las modalidades de colaboración aún no han cobrado una forma definitiva.
El representante de MSF añade que la DNDi está armando una red de oficinas regionales para sincronizar mejor los diferentes proyectos en varias partes del mundo. El “brazo” de la iniciativa para Latinoamérica y el Caribe funcionará en Brasil, probablemente a partir de 2004. La meta es organizar unnetwork , para que los profesionales involucrados compartan investigaciones, recursos humanos y uso de laboratorios, además de identificar oportunidades de proyectos y captar fondos.
Cada una de las etapas definidas para los proyectos aprobados podrán ejecutarse en países diferentes, pero todas estarán bajo el paraguas institucional de MSF y de la OMS en lo que se refiere a la coordinación y administración de los proyectos. La idea es que las innovaciones resultantes de los trabajos de investigación constituyan patentes públicas, lo que garantizará el amplio acceso a los medicamentos producidos por parte de las poblaciones a los que éstos se destinan.
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