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enfermedad de Wolman

Huevos de gallinas transgénicas para una enfermedad rara

Tecno_Galinha MarromDaniel BuenoLa primera gallina transgénica aprobada por la Food and Drug Administration (FDA), la agencia que regula el comercio de medicamentos y alimentos en Estados Unidos, no servirá para la alimentación humana, pero sí como biofábrica para la producción de huevos conteniendo la enzima sebelipasa alfa. Esta enzima, bajo la forma de un medicamento inyectable que produce la empresa Alexion, constituye el primer tratamiento para la Deficiencia de la Lipasa Ácida Lisosómica (LAL), una rara enfermedad genética a la que se conoce también como enfermedad de Wolman, que, en su forma más severa, es letal para los bebés de hasta seis meses de edad. La enfermedad provoca una acumulación masiva de triglicéridos y colesterol en el hígado, bazo y en las paredes de los vasos sanguíneos. Sin la lipasa ácida lisosomal ‒o si la misma no funciona como debería‒, el paciente pierde gran parte de su capacidad para degradar el colesterol esterificado y los triglicéridos. La enfermedad de Wolman afecta a un bebé por cada millón de nacimientos. El medicamento lleva el nombre de Kanuma y se purifica a partir de la clara de los huevos de las gallinas transgénicas. La FDA también verificó que esa enzima no afecta la salud de los animales. La cría, a cargo de la empresa, se realizará en ambiente seguro y los gallináceos no se venderán para la alimentación humana. El fármaco obtuvo de la FDA la designación de terapia única, lo cual se traduce en incentivos fiscales y exención de impuestos.

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