Thomas Splettstoesser/ Wikimedia Commons
La enzima Cas9 (en blanco) funciona como una tijera química que corta fragmentos específicos de la molécula de ADNThomas Splettstoesser/ Wikimedia CommonsLa técnica de edición de genes CRISPR-Cas9, que cobró relieve en los últimos años debido a su potencial para corregir defectos genéticos asociados a enfermedades, es menos precisa que lo previsto, según concluyeron investigadores del Instituto Sanger, del Reino Unido. Los científicos examinaron los segmentos de ADN en células madre embrionarias de ratones y en células humanas cercanos a la región cortada por la enzima Cas9 para ver si habían sido afectados, algo no deseable. La Cas9 funciona como una tijera y se usa para eliminar fragmentos defectuosos específicos en una de las dos cintas de la molécula de ADN. Luego, mecanismos de reparación de la célula reconstruyen el fragmento excluido usando como molde la cinta con el fragmento correcto. Hasta hace poco, las técnicas solo permitían analizar el lugar del corte o áreas muy distantes y los resultados sugerían que la CRISPR era bastante exacta. Usando otras técnicas, el equipo de Allan Bradley examinó puntos un poco alejados del corte y verificó que algunos fragmentos del ADN habían sido removidos, reacomodados o invertidos (Nature Biotechnology, 16 de julio). Este tipo de alteración puede ser peligroso y causar enfermedades, en lugar de curar, según advirtió el genetista Gaetan Burgio, de la Universidad Nacional da Australia, en un texto publicado en la revista de divulgación científica The Conversation en el que comenta el estudio de Bradley. Antes del grupo británico, investigadores de Estados Unidos y de Corea del Sur habían observado alteraciones inesperadas en el ADN tras usar la CRISPR-Cas9 en pruebas con roedores (Nature Communications, 31 de mayo de 2017). Otros experimentos, empero, resultaron exitosos (redujeron la pérdida auditiva en ratones y combatieron células tumorales) y estimularon el inicio de los estudios en seres humanos. En agosto, siete pruebas clínicas registradas en el sitio web clinicaltrials.gov reclutaban participantes para evaluar el uso de la técnica para editar genes causantes de leucemias, cáncer de pulmón y anemia falciforme. Como alternativa a la CRISPR-Cas9, se encuentran en estudio técnicas de edición de genes que remueven fragmentos de ARN, y no de ADN.
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